FDA授予masitinib(马赛替尼)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药地位

2015年3月23日讯 /生物谷BIOON/ –专业从事蛋白激酶抑制剂研发及销售的AB Science公司近日宣布,FDA已授予masitinib(马赛替尼)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药地位。目前,AB Science正在一项III期临床中调查masitinib治疗ALS的潜力。今年1月,一个外部数据和安全监测委员会(DSMB)根据最新安全性数据的审查结果,建议该项研究继续推进。

去年火爆全球的冰桶挑战便是一个呼吁全社会关注ALS(肌萎缩侧索硬化症)等罕见病的公益性活动。ALS(Amyotrophic lateral sclerosis)是一种渐进性神经退行性疾病,马赛该病影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞,造成运动神经元死亡,令大脑无法控制肌肉运动,
更多精彩尽在这里,详情点击:http://hfdihua.com/,马赛而肌肉也会因缺乏运动而萎缩。ALS是一种罕见病,发病率约十万分之二到十万分之五。美国约有3万人确诊,欧洲约1万5**。

ALS初期症状包括肌肉无力或行动僵硬,可能伴随肌肉萎缩,多数从手臂或腿部无力开始,也可能伴有吞咽困难。在疾病晚期,ALS患者会完全失去行动能力。ALS确诊后患者预期寿命约3-5年,但也有约20%病人可以存活超过5年,5%的病人存活超过20年(著名物理学家霍金就是5%的一员,他已经与该病斗争了40多年)。

masitinib是一种新型口服给药的酪氨酸激酶抑制剂,通过抑制有限数量的激酶靶向肥大细胞和巨噬细胞。基于其独特的作用机制,masitinib具有开发用于肿瘤、炎症性疾病、中枢神经系统等多种疾病的潜力。(生物谷

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